LentiGlobinBB三百空五
LentiGlobin BB 三百空五是一个治療 β-地中海貧血的實驗性療法，β-地中海貧血是一種罕見但可能會予人衰微的血液病症頭。這項療法由 Bluebird Bio 開發，並佇二空一五年二月接著美國食品藥品監督管理局指定做「突破性療法」。 佇早期的臨床試驗當中，數位需要長期輸血治療的患者佇遮療法了後會當閣較長時間毋免輸血。
作用機轉
β-地中海貧血是 HBB 基因變抑是欠失造成，血紅卵白的 β 鏈合做減少抑是欠缺，最後致使著嚴重貧血到無症頭的程度不等的結果。LentiGlobin BB 三百空五是一種病毒載體，會當佇生物體外將具功能的 HBB 基因插入去患者的造血幹細胞（HSC）， 了後才共經過基因的工程改造的造血幹細胞植轉去患者體內。
參見
- 基因治療
參考資料
外部連結
- Bluebird Bio 介紹 LentiGlobin BB 三百空五產品的網頁